Медицински екип от Манчестър постигна световен пробив в лечението на синдрома на Хънтър, като приложи генна терапия върху тригодишно дете. Това е първият случай в света, при който заболяването е спряно чрез подобен подход, съобщава BBC.
Историята на Оливър
Пациентът – Оливър Чу, на три години, страда от рядката наследствена болест, която причинява тежки мозъчни и телесни увреждания, води до деменция и обикновено скъсява живота под 20 години.
През декември 2024 г. лекарите извлекли стволовите клетки на детето и ги изпратили в лаборатория в Лондон. Там в дефектния ген била вмъкната здравата му версия. След генетичната модификация клетките били върнати в Манчестър, а през февруари 2025 г. Оливър получил обратно в тялото си около 125 милиона коригирани клетки.
Резултатите
Само три месеца след терапията лекарите наблюдавали значително подобрение – детето говорело повече, ходело самò, било енергично и концентрирано. Освен това спряло приема на изкуствен ензим, който дотогава бил жизненоважен за оцеляването му.
Надежда за бъдещето
По-големият брат на Оливър – Скайлър, също страда от синдрома на Хънтър, но при него заболяването е напреднало твърде много и към момента генна терапия не може да се приложи. Семейството се надява, че проучването ще бъде разширено, за да се даде шанс и на други пациенти.
Дългогодишна научна разработка
Генната терапия е разработвана 15 години от Университета в Манчестър. След като американската компания, финансирала проекта, се оттеглила, британска благотворителна фондация осигурила 2,5 милиона паунда, за да може изпитването да започне. Резултатите му вече се определят като пробив в лечението на редки генетични заболявания.
