Рубрика: Новини
Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръча издаването на разрешение за употреба на медикамента Yuviwel (навепегритид). Терапията е предназначена за лечение на ахондроплазия при деца на възраст над две години, при които растежните пластинки (епифизите) все още не са затворени. Положителното становище е издадено от Комитета по лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP).
Yuviwel е разработен под формата на прах и разтворител за инжекционен разтвор в дозировки от 1,3 mg, 2,8 mg и 5,5 mg. Активната субстанция навепегритид представлява пролекарство на C-тип натриуретичен пептид (CNP). След освобождаването си в организма CNP се свързва специфично с натриуретичния пептиден рецептор B (NPR-B). Този механизъм стимулира диференциацията и пролиферацията на хондроцитите, което възстановява и активира физиологичния растеж на костите.
Ахондроплазията е рядко генетично заболяване, засягащо над 250 000 души по света. Дължи се на мутация в гена за рецептора на фибробластния растежен фактор 3 (FGFR3), която води до постоянен свръхактивен сигнал и дисбаланс с пътя на CNP. Макар исторически състоянието да се определя предимно като скелетна дисплазия, експресията на FGFR3 засяга тъкани в целия организъм, предизвиквайки широк спектър от мускулно-скелетни, неврологични и кардиореспираторни усложнения.
Клиничната картина варира значително през отделните етапи от живота. В кърмаческа и ранна детска възраст често се наблюдават вертебрални аномалии, вентрикуломегалия, отслабен мускулен тонус, проводни и сензоневрални слухови нарушения, хронични отити, обструктивна сънна апнея, деформации на долните крайници и хроничен болков синдром. Тези патологии често прогресират в зряла възраст и налагат чести хирургични интервенции за коригиране на анатомичните и функционални дефицити.
Прилагането на Yuviwel изисква предварително генетично потвърждение на диагнозата. Резултатите от 52-седмично рандомизирано, двойносляпо и плацебо-контролирано клинично изпитване показват статистически значимо подобрение на годишната скорост на растеж с 1,49 см спрямо контролната група. Най-често докладваните нежелани лекарствени реакции включват преходни локални кожни реакции на мястото на инжектиране и хипертрихоза.
Новият терапевтичен продукт притежава статут на лекарство сирак и е разработен от биофармацевтичната компания Ascendis Pharma.
