Рубрика: Новини
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) към Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръча издаването на разрешение за употреба в Европейския съюз на медикамента Rasonque (дараксонрасиб). Препаратът представлява перорална прицелна терапия за възрастни пациенти с метастатичен аденокарцином на панкреаса, при които предходно системно лечение е било неефективно или е довело до прогресия на заболяването.
Метастатичният карцином на панкреаса се отличава с агресивен ход, неблагоприятна прогноза и силно ограничени терапевтични алтернативи при рецидив. Стандартните химиотерапевтични протоколи често се характеризират със значителна токсичност и скромна ефикасност, което обуславя острата необходимост от разработването на по-ефективни и по-щадящи решения за тази група пациенти.
Положителното становище на EMA е резултат от процедура по поетапен преглед (rolling review). Продуктът бе определен като приоритетен в рамките на инициативата на EMA „Cancer Medicines Pathfinder“, насочена към медикаменти с потенциал да задоволят критични и непокрити медицински нужди. Този механизъм позволи оценката на данните за качество, безопасност и ефективност да започне месеци преди официалното подаване на пълното досие, съкращавайки срока на разглеждане до под 150 дни при запазване на строгите регулаторни стандарти.
Активното вещество дараксонрасиб принадлежи към класа на RAS инхибиторите. При аденокарцинома на панкреаса мутациите в RAS онкогените поддържат сигналните пътища непрекъснато активирани, провокирайки неконтролируема клетъчна пролиферация. Молекулата действа чрез свързване с вътреклетъчния протеин циклофилин А, сформирайки комплекс, който блокира активността на мутиралите RAS белтъци, инхибира туморния растеж и стимулира апоптозата на малигнените клетки.
Клиничната ефикасност на Rasonque е демонстрирана в отворено фаза 3 международно проучване с участие на 500 пациенти с прогресирал метастатичен аденокарцином на панкреаса, като 92% от тях са били с потвърдени RAS G12 мутации. Резултатите показват, че медикаментът удвоява медианата на общата преживяемост в сравнение с контролната група на стандартна химиотерапия – 12,4 месеца спрямо 6,7 месеца. Медианата на преживяемост без прогресия на заболяването също бележи удвояване, достигайки 7,2 месеца срещу 3,6 месеца при химиотерапия.
Профилът на безопасност показва, че сред най-често докладваните нежелани лекарствени реакции са диария, кожен обрив, стоматит, гадене и повръщане, като цялостната поносимост съответства на очаквания профил за този клас таргетни молекули.
Препоръката на CHMP е ключов етап преди окончателното финализиране на процедурата от Европейската комисия, която следва да издаде официалното разрешение за търговия в рамките на целия Европейски съюз. Впоследствие решенията за включване в реимбурсните списъци и определянето на крайните цени ще бъдат взети на национално ниво от всяка отделна държава членка.
