Учени се опитаха да редактират ген в тялото на болен | Пациентски вестник
Информационно издание на Фондация "Теодора Захариева" - не само за пациентите, а и за тези,които искат да знаят |понеделник, септември 16, 2019
Вие сте тук: Home » Инициативи и мероприятия » Учени се опитаха да редактират ген в тялото на болен
  • Последвайте ни:!

Учени се опитаха да редактират ген в тялото на болен 

Медицински пробив: Лекари спасиха живота на „пеперудено дете“Американски учени се опитаха за първи път да редактират ген в тялото на болен с надеждата да променят неговата ДНК и така да излекуват тежката му болест, съобщи Асошиейтед прес.

Експериментът е направен в Калифорния с 44-годишния Брайън Мадо. Лекарите са му влели интравенозно милиарди копия коригиращ ген заедно с генетично средство, което да среже неговата ДНК на точно определено място.

Генетичното средство е цинкови пръстови нуклеази. С него се вмъква коригиращият ген. Признаци дали методът действа, може да има след месец, а изследванията ще го потвърдят след три месеца. Ако методът е успешен, ще бъде голям напредък в авангардната област на генната терапия.

Специалистите и досега са редактирали човешки гени, променяли са клетки в лабораторна среда и са ги връщали в пациентите. Съществуват и генни терапии без редактиране на ДНК. Тези методи обаче се използват за ограничен брой болести. При някои резултатите не са трайни, а при други генът се внася като резервна част, без възможност къде се вмества в ДНК, което може да причини проблеми, например рак.

При новия метод генът се вкарва по точно определен начин в тялото. Той прилича на изпращане на мини хирург, който да постави новия ген на правилното място. Промените обаче са необратими. Генът остава в ДНК на пациента до края на живота му. Компанията „Сангамо терапютикс “ тества метода за две метаболитни болести и хемофилия.

Експериментът е направен в детската болница „Беньоф“ в Оукланд. Брайън Мадо е болен от синдром на Хънтър. При него липсва ген, който произвежда ензим, разграждащ определени въглехидрати. Те се натрупват в клетките и причиняват много проблеми. Новата терапия не може да премахне съществуващите вече поражения.

Първоначалните изпитания ще обхванат 30 пациенти.

Автор: БТА

Източник: https://www.novini.bg/

Добавете коментар