Информационно издание на Фондация "Теодора Захариева" - не само за пациентите, а и за тези,които искат да знаят |четвъртък, юни 30, 2022
Вие сте тук: Home » Проучвания и статистика » Фармацевтичните компании възлагат големи надежди на генната терапия въпреки слабото търсене
  • Последвайте ни:!

Фармацевтичните компании възлагат големи надежди на генната терапия въпреки слабото търсене 

Фармацевтичните компании възлагат големи надежди на генната терапия въпреки слабото търсенеГенетичната терапия уверено се превръща в следващия голям дял от фармацевтиката и много компании правят огромни инвестиции в нея, въпреки че продажбите от първите две успешни такива терапии на общия пазар са почти незначителни.

Такова обобщение прави „Ройтерс“, позовавайки се на хора и данни от фармацевтичната индустрия в Европа. По наблюденията им лекарствата, които действат чрез промяна в ДНК, са все още твърде скъпи, затова разпространението им е минимално, но това като с всяка друга новост на пазара подлежи на изменение с времето. Освен това терапиите, които са достъпни в момента, са създадени за пациенти с много редки заболявания и са все още с твърде тясно приложение.

Генната терапия се развива много бързо и целта на производителите е да намалят цената й, за да стане по-търсена, коментират представителите на бизнеса. Науката и познанието за клетките и процесите в тях също са толкова напреднали, че в близко бъдеще могат да се очакват още много нови терапии освен сегашните две. Съвсем скоро се чака одобрение и за първата такава в САЩ, уточнява „Ройтерс“.

За последните пет години европейският регулатор е дал разрешение на две компании за две генни терапии – на UniQure за терапията Glybera (през 2012 г.), която се бори с една изключително рядка генетична болест на кръвта, и на GlaxoSmithKline за терапията Strimvelis (2016 г.), предназначена за друго рядко увреждане, при което имунната система на човек е неспособна да го предпази от каквито и да е външни фактори и се налага той да живее изолиран в стерилни условия.

И двете лекарства засягат много малък брой пациенти, обаче биха могли да се прилагат и комбинират и в много други случаи, отбелязва анализът. Цената засега е основният проблем – курсът на лечение с първото струва около 1 млн. долара за един пациент и за пет години е купено само веднъж, а второто е около 700 хил. долара, като от май миналата година досега е ползвано два пъти, а до края на годината е поръчано от още двама.
Две други генни терапии са се наредили на опашката пред бюрото на САЩ за одобрение на лекарствата. Първото е с амбиция да влезе в аптеките през следващия януари и да излекува рядко наследствено увреждане на очите, а второто е още по-напред и готово да влезе в аптеките дори от следващия месец – срещу една от популярните форми на левкемия. Само преди седмица американските учените се похвалиха, че вече напълно са овладели метода за редакция на гените CRISPR след поредните успешни опити.

Ниските продажби за двете налични генни терапии в Европа обаче са подсказка за производителите какво посрещане могат да очакват на пазара и за следващите си свръхмодерни и скъпи медикаменти за редки болести. Ще отнеме много време цените да станат достъпни, както и здравните системи да припознаят тази възможност за лечение.

Производителите обаче припомнят, че шансът да се излекува или вкара в ремисия болест, която иначе изисква поддържаща терапия до края на живота или пък може да доведе до тежки усложнения и съпътстващи заболявания, всъщност спестява дългосрочни разходи на здравната система.

Според фармацевтите новият вид терапия ще даде възможност за контролиране на състояния дори като хемофилия, при която пациентите имат трудно съсирваща се кръв и при наранявания могат да изгубят твърде много от нея. В момента една от големите компании работи по това. Състоянието засяга над 100 хиляди души в развития свят, на които редовно се налагат вливания, достигащи 400 хил. долара на година на пациент. А алтернативата след кратко време може да е еднократно лечение за 1 млн.

При генната терапия лекарството ще атакува точно тази мутация в ДНК, която пречи на нормалното функциониране на кръвните клетки, като използва модифицирани вируси за преносители на новите здрави гени. Идеята и експериментите с тези функции на вирусите започват през 90-те и вече се прилагат с пълна сигурност и ефективност, уверяват фармацевтичните новатори.

Източник: http://www.dnevnik.bg

Добавете коментар