Преди около пет години учени в лабораториите на голяма фармацевтична компания достигат до ключа за нещо, което се търси от десетилетия. Намират начин да убиват ракови клетки, които иначе отказват да умрат, а ключът се оказва малка молекула, която успява да се намести точно там, където механизмът им за самоунищожение се е счупил, и да го поправи. След приема на новото лекарство, което се появява като резлутат от откритието, защитите на клетките падат и те са осъдени на смърт и изхвърляне от тялото като отпадъци почти незабавно.
Това прави новият медикамент с международното непатентно наименование венетоклакс с болестотворните клетки на някои видове левкемия и за пръв път в историята дава шанс за пълното им излекуване. От края на 2016 г. компаниите „Абви“ и „Рош“ имат патентовани медикаменти на базата на тази молеклуа в Европа, САЩ и други развити страни, и сега си сътрудничат лекарството да стигне по-бързо до пациентите, на които може да помогне и при които нищо друго досега не е проработило, макар че е все още в последната фаза на клинични изпитвания.
Пробивът в лечението на левкемия с този нов медикамент беше една от най-големите новини на тазгодишния конгрес на Световната асоциация по хематология, който се проведе през юни в Мадрид.
Смърт за рака
Стандартните химиотерапии от първа и втора линия на лечение действат по различни начини, но със сходна философия – опитват да намерят и да убият агресивно раковите клетки в тялото, атакувайки различни техни компоненти. Това не винаги сработва, защото може терапията да не е най-подходящата за конкретния вид мутация (а и изобщо да няма подходяща), или пък защото защитните механизми на болните клетки са по-силни от атаките на лекарството.
Затова в последните две-три десетилетия учените търсят начини да рушат раковите клетки отвътре, вместо отвън – чрез така наречената прицелна или таргетна терапия. При някои от тях, както в случая на хроничната лимфоцитна левкемия, за която е разработено новото лекарство, е нарушен механизмът на естествена смърт, наречен апоптоза. Когато една клетка е повредена или остаряла, той се включва и я елиминира като ненужна от тялото, но при мутиралите клетки този механизъм не работи, затова се натрупват в тялото и го разболяват, поясни пред „Дневник“ един от създателите на новата молекула – д-р. Питър Хилмън от Университетската болница в Лийдс.
Решението, което учените са намерили, е да парират действието на белтъка BCL-2, който при някои онкологични заболявания може да е в свръхпроизводство, а функцията му е да спира процеса на апоптоза. Засега лечебната молекула е изпитана и има ефект при три четвърти от пациентите конкретно с хронична лимфоцитна левкемия, но е възможно да подейства и при останалите видове левкимии или дори при други видове рак, при които е на лице същата пречка за разрушаването на нежеланите клетки.
„Ако си представите, че раковата клетка е порта, заключена с катинар, старите химиотерапии са боен чук който разбива ключалката и причинява огромни странични поражения, а новите таргетни терапии са като да имаш ключа за точната ключалка и да го използваш без риск за щети“, дава аналогия д-р Питър Хилман.
Възможността лекарството да подейства и при другите видове левкемии се тества в момента, но процесът на клиничните изпитвания отнема няколко години. Учените трябва да са сигурни, че новото лекарство (това, или което и да е друго) не нанася повече вреди, отколкото ползи за здравето на човека, а това се доказва само с хода на времето и натрупване на критична маса от изпробвали го пациенти с благоприятен резултат.
При венетоклакс обаче изненадващият нежелан ефект проличал почти мигновено и сега откривателите му търсят начини да го отстранят.
На бързи обороти
Най-сериозната нежелана реакция, която се появила при новото лекарство за хронична лимфоцитна левкемия, е това че действа прекалено бързо. И макар че това звучи като нещо, което всеки раково болен би искал да чуе, всъщност засега представлява проблем и се търси решението му, казва д-р Хилман.
Умъртвяването на раковите клетки с новата терапия става толкова бързо и едновременно, че тялото не успява достатъчно бързо да обработи и изхвърли разградените им съставни части. В резултат на това в кръвта се натрупват токсични отпадъчни вещества от мъртвите клетки и може да се получи отравяне, наречено тумор лизис синдром.Той се среща и при някои познати химиотерапии, особено при първия прием, и засяга най-вече бъбреците, ескалирайки понякога до бъбречна недостатъчност, също и проблеми със сърцето и нервната система.
„Това е проблем, с който можем да се справим. И за останалите нежелани ефекти важи, особено на фона на тежките химиотерапии, които масово се прилагат сега“, смята специалистът по хематология. Затова при приложението на венетоклакс върху пациенти се отделя особено внимание на детоксикацията успоредно с приема на лекарството, както и се работи за забавянето на ефекта от молекулата.
Какво е хронична лимфоцитна левкемия
Левкемията е рак, който започва в кръвотворните клетки на костния мозък. Когато една от тези клетки се промени и стане левкемична, тя вече не съзрява нормално – дели се по-бързо от останалите и бързо създава свои себеподобни, които не умират, а се натрупват първо в костния мозък, след това и в кръвта. По това левкемията се различава и от всички останали онкологични заболявания, които обикновено първоначално са концентрирани в един орган. Оттам те могат да достигнат и до костния мозък, но в този случай не става въпрос за същата болест.
Има четири основни вида левкемии и комбинациите между тях. В зависимост от темпа си на развитие са остри и хронични, и в зависимост от вида на увредените клетки – миелоидна или лимфоцитна. От всички комбинации, най-разпространената е хроничната лимфоцитна левкемия (ХЛЛ), която също има разновидности и може да се развива много бавно, или много бързо.
„Около половината от пациентите с ХЛЛ изобщо не се нуждаят от лечение, а може и да не разберат, че са болни през целия си живот, защото болестта не се развива. Другата половина обаче се нуждаят от лечение, като при около 20-25% то преминават успешно и никога повече не се нуждаят от него. При останалите ракът се проявява отново и отново трябва да се лекува, обикновено до края на живота“, разяснява д-р Хилман. По думите му новото лекарство дава шанс точно за тези хора с повтарящ се проблем.
Ако болестта се развива бавно, в кръвта се натрупват десетки милиони ракови клетки преди да се стигне до лечение. „Когато започваме лечението, количеството им е огромно, но в края на терапията нивата са толкова ниски, че вече не могат да се забележат в кръвта. Следващата стъпка от клиничните изпитвания ще е да опитаме и да спрем поддържащата тепрапия при пациентите, при които резултатът е такъв. Възможно е болестта никога вече да не се появи, но все още сме стигнали до този етап“, коментира докторът. По-големият приоритет сега е да се провери дали терапията ще подейства и при острите форми на левкемия, при които опасността за живота е по-голяма.
Кога ще дойде бъдещето
Клиничните изпитвания на венетоклакс продължават, като засега са концентрирани във Великобритания. Макар че фармацевтичните компании вече имат разрешително за разпространение на лекарството в Еврола, това ще става бавно и трудно, докато приключат всички тестове на терапията и докато фирмите се преборят за одобрението на здравните служби на държавно ниво. С приоритет да получат лекарството в момента са хората, при които други лечения не са проработили и се надпреварват с часовника.
Има и още една възможност, свързана с новото лекарство, която тепърва ще се проверява – дали то няма да е най-ефикасният вариант за първа линия на лечениевместо стандартната химиотерапия – т.е. да се прилага веднага след диагнозата, вместо първо да се пробват остарелите варианти.
Сега прицелната терапия, заради това, че е много скъпа и не в масово производство, се ползва чак след като са изпробвани първо познатите онкологични медикаменти. Ако пациентите не се повлияват от тях обаче, това е за сметка на тяхното време и влошаващо се здраве. Освен неуспешните опити с неправилни лекарства, може да им отнеме и още повече време, докато таргетната терапия им се позволи от здравната система на страната им, или успеят да се включат в клинично изпитване – време, с което едва ли разполагат.
Прогнозата на д-р Хилман обаче е, че само три до пет години ни делят от бъдещето, в което старата химиотерапия вече окончателно ще отстъпи място на модерната прицелна терапия, и то не само при левкемиите. „Достигнали сме ниво на науката, на което сме наистина близо до крайната си цел – познаваме и обясняваме в съвършенство болестта и нарушенията в клетките, което пък ни позволява много бързо и ефективно да откриваме решения за тези нарушения“, казва той. Това е валидно и за хематологията и за повечето клонове в медицината, така че няма пречки пред бъдещето, допълва специаллистът.
Автор: Ангелина Генова
Източник: http://www.dnevnik.bg