Медици полудяха по метода за „редактиране“ на гени
Известно е, че медицината не спира да се развива, и е ясно, че това става със светкавично темпо. Всеки ден поне в една лаборатория в света се случва нещо уникално, а медицинските издания не смогват да публикуват всички най-нови открития. Добре, че е интернет…
Ако напишете в Google комбинацията от букви CRISPR (произнасяща се „криспър“), ще получите около 3 750 000 резултата, независимо от факта, че това е най-новата и съвършено революционна технология за редактиране на всякакъв вид ДНК, включително човешка. Методът е открит през 2012 г. от учените Еманюел Шарпентие и Дженифер Даудна и от тогава до днес намира приложение в десетки сфери на живота и медицината.
Технологията се „ражда“, докато двамата изследователи проучват съществуваща система в бактериите, с която те се борят с нападащите ги вируси. Въпросната система се оказва толкова прецизна, че Шарпентие и Даудна я копират изцяло при създаването на CRISPR – така го превръщат в безпогрешен комплекс от протеин и рибонуклеинова киселина. Откритието е уникално, защото действа на съвършено елементарен принцип – протеинът срязва ДНК, а киселината вкарва комплекса на точно определено място в генома, без да се допускат никакви грешки. Революцията е, че системата на практика позволява всяко нещо, което има ДНК, да бъде променено по наше собствено усмотрение.
Ето защо идеята за „дизайнерски“ бебета и за нова ера в ГМО животновъдството и земеделието изглежда все по-близка и осъществима. Много хора се страхуват, че по този начин учените си играят на Господ, но за последните три години CRISPR технологията доказа, че е напълно безвредна, а освен това и доста полезна в борбата с редица заболявания. Сферите на приложението й вече са многобройни, но ще ви запознаем с тези, които съвременната наука определя като „чудеса“.
Терапия на онкологични заболявания
Премахването на ракови клетки от организма е битка, която медицината често губи. Методът за редактиране на гени обаче се оказва успешно решение, дори при хора с напреднал стадий на болестта. Един от първите доказано излекувани пациенти е малко момиченце на име Лейла, страдащо от лимфобластна левкемия, на която лекарите прилагат TALEN – система за промяна на ДНК, подобна на CRISPR. Лейла няма друг шанс, защото традиционните методи – химиотерапия и трансплантация на костен мозък, не действат. За да премахнат рака й без да атакуват здравите клетки на тялото, лекарите отново я подлагат на трансплантация, но преди това променят Т-клетките на имунната система на донора, за да могат те по-лесно да открият и да убият левкемичните клетки.
Лечение на мускулна дистрофия
Но този етап терапията доказано действа при лабораторни мишки. И е идеално поле за изява на метода CRISPR, защото мускулната дистрофия се причинява от мутация на конкретен ген. Мутацията пречи на тялото да произвежда протеина дистрофин, участващ в изграждането на мускулна тъкан, което предизвиква дегенерация на мускулите и може да доведе до смърт. Чрез изрязване и поправяне на дистрофиновия ген учените успешно са излекували лабораторни мишки с мускулна дистрофия.
Без малария по комарите
Ако ципокрилите насекоми са по-устойчиви на паразити, няма да пренасят и болести. Правилото е съвсем логично, а учените успяват да го приложат на практика с редакция на гените на комари. Чрез нея те премахват онази част от ДНК, която не е устойчива на маларийния паразит – Plasmodium falciparum, и я заменят с нова структура, създадена от учените. По този начин комарите не могат да пренасят болестта. Освен това устойчивите гени се предават на 99% на потомството, дори когато модифицираните комари се чифтосват с нормални.
Бум на животновъдството
В днешно време е почти невъзможно да си представим отглеждането на здрав и едър добитък без намесата на химичната и фармацевтична индустрия. Големите пилета често се обработват допълнително, а за да не пламват епидемии сред крави, кози и овце, почти задължително се използват антибиотици. Само по този начин животновъдството може да отговори на растящите нужди на хранителната промишленост.
Учени в Китай обаче създават ново поколение добитък, с повече месо и козина, без да го хранят с т. нар. обогатени храни. Те използват CRISPR, за да премахнат гени, които подтискат растежа на мускули и козина при кози. По този начин подпомагат по естесвен начин местното животновъдство и вълнена индустрия.
Свински органи за трансплантация
Отдавна е известно, че прасетата генетично са най-близо до човека, затова техни тъкани и клетки безпроблемно се използват при човешки операции по присаждане (например, в пластичната хирургия се използва свински колаген, а част от резорбируемите хирургични конци съдържат свинска мас). Наскоро група учени от Харвардския университет са използвали сложна молекула CRISPR, за да редактират едовременно 62 гена в свински клетки. Според ръководителя на екипа Джордж Чърч, технологията може да се използва за създаване на свински органи, подходящи за трансплантация на хора.
Лечение на ХИВ/СПИН
Благодарение на CRISPR науката е само на крачка от пълна победа над „чумата на 20 век“ – вирусът на ХИВ/СПИН. Известно е, че той вмъква своята ДНК в генома на гостоприемника и може да остане там с години, без да се активира. Съвременните лекарства поддържат нивото на инфекцията и превръщат ХИВ от смъртоносно в хронично заболяване, но учените не знаят как да елиминират вируса или да го поддържат постоянно неактивен. Изследователите от университета „Темпъл“ обаче твърдят, че CRISPR може да премахне вирусния ДНК от генома на пациента. Големият проблем е, че е когато ХИВ е неактивен в клетките, на практика е трудно откриваем. Затова са създадени и нови лабораторни модели на латентни инфектирани клетки. Учените се надяват, че по този начин ще изолират генетични секвенции, които да се отрежат от вируса, за да го направят по-безвреден.
Редакция на ДНК при хора – през 2017-а
Подкрепената от Бил Гейтс биотехнологична стартъп компания Editas ще започне клинични тестове на технологията за редактиране на човешкия геном CRISPR в следващите две години, съобщи изпълнителният й директор Катрин Босли на конференцията EmTech през ноември миналата година. Компанията планира да поправя грешките в гените, които причиняват наследствени заболявания и по всяка вероятност ще е първата, която ще започне да прилага CRISPR върху хора.
Специалистите на компанията са избрали за тестване една от формите на рядко заболяване на очите – вродена амавроза на Лебер, при която загиват светлочувствителните клетки на ретината до пълна загуба на зрението. Това нарушение възниква само у едно новородено на 80 000, но е много подходящо за лечение с генна терапия. Първо, вече е известен какъв е дефекта в генът, който причинява заболяването, а от друга страна, окото е съвсем удобен орган за работа. Терапията се състои в инжектиране в ретината на разтвор с вируси, носещи ДНК, необходима за производството на CRISPR/Cas9 система в болните клетки. От гена CEP290 ще бъдат премахнати около хиляда нуклеотиди, след което той трябва да започне да работи нормално.